Kabar Kawat

Asil Uji Coba Klinis Nganyari babagan Perawatan Penyakit Fabry

ditulis dening editor

Protalix BioTherapeutics, Inc. dina iki ngumumake asil pungkasan saka uji klinis BRIGHT Phase III ngevaluasi pegunigalsidase alfa (PRX 102) kanggo perawatan potensial penyakit Fabry. Asil kasebut nuduhake yen perawatan karo 2 mg / kg PRX-102 sing diwenehake kanthi infus intravena (IV) saben patang minggu bisa ditoleransi kanthi apik, lan penyakit Fabry ditaksir kanthi perkiraan kemiringan glomerular filtration rate (eGFR) lan konsentrasi plasma lyso-Gb3 stabil.  

"Kita seneng nuduhake data pungkasan saka sinau BRIGHT, tonggak penting ing kemajuan program klinis PRX-102 kita," ujare Dror Bashan, Presiden lan Chief Executive Officer Protalix. "Kasedhiyan data iki kanggo ditinjau dening Administrasi Pangan lan Narkoba AS, Badan Obat-obatan Eropa lan regulator liyane minangka langkah maju menyang persetujuan PRX-102 sing diantisipasi minangka alternatif sing apik kanggo pasien Fabry diwasa ing 1 mg biasa. \kg saben rong minggu uga 2 mg\kg saben regimen patang minggu.

PRX-102 minangka rekombinan sel tanduran, PEGylated, cross-linked α galactosidase A kandidat produk. Uji klinis BRIGHT Phase III (NCT03180840) minangka studi multisenter, multinasional open-label, switch-over sing dirancang kanggo ngevaluasi safety, khasiat lan farmakokinetik perawatan kanthi 2 mg / kg PRX-102 sing diwenehake saben patang minggu sajrone 52 minggu ( total 14 infus). Panaliten kasebut nyathet 30 pasien diwasa kanthi penyakit Fabry (24 lanang lan 6 wadon) kanthi umur rata-rata (SD) 40.5 (11.3) taun, saka 19 nganti 58 taun, sing sadurunge nampa terapi penggantian enzim (ERT) sing disetujoni paling sethithik. telung taun ing dosis stabil diterbitake saben rong minggu (agalsidase alfa - Replagal® utawa agalsidase beta - Fabrazyme®). Gejala penyakit Fabry sing paling umum ing awal yaiku acroparesthesia, intoleransi panas, angiokeratomas lan hypohydrosis.

Kabeh pasien sing melu sinau nampa paling ora siji dosis PRX-102, lan 29 pasien rampung sinau. Saka 29 pasien kasebut, 28 nampa regimen sing dimaksudake 2 mg / kg PRX-102 saben patang minggu sajrone sinau kabeh, nalika siji pasien diowahi dadi 1 mg / kg PRX-102 saben rong minggu saben protokol ing infus kaping 11. . Siji pasien mundur saka sinau sawise infus pisanan amarga kacilakan lalu lintas.

Infus pisanan PRX-102 diwenehake ing kahanan sing dikontrol ing situs investigasi. Adhedhasar kritéria sing wis ditemtokake ing protokol sinau, pasien bisa nampa infus PRX-102 ing persiyapan perawatan omah nalika Investigator lan Sponsor Medical Monitor sarujuk yen aman kanggo nindakake.

WTM London 2022 bakal ditindakake wiwit 7-9 November 2022. Register saiki!

Sakabèhé, 33 saka 182 total perawatan-emergent adverse events (TEAEs) sing dilapurake ing sangang (30.0%) pasien dianggep gegandhengan karo perawatan; kabeh padha entheng utawa Moderate ing keruwetan lan mayoritas wis ditanggulangi ing mburi sinau. Ora ana TEAE sing gegandhengan karo perawatan serius utawa abot lan ora ana TEAE sing nyebabake pati utawa mundur saka sinau. Saka TEAE sing gegandhengan karo perawatan, 27 minangka reaksi sing gegandhengan karo infus (IRR) lan sisane yaiku kedadeyan siji-sijine diare, eritema, kesel, penyakit kaya influenza, tambah rasio protein/kreatinin urin, lan urin positif kanggo sel darah putih. 27 IRR kacarita ing limang (16.7%) pasien, kabeh lanang. Kabeh IRR kedadeyan sajrone infus utawa sajrone rong jam sawise infus; ora ana acara sing direkam antarane rong lan 24 jam sawise infus. Ora ana pasien tanpa antibodi anti-narkoba (ADA) ing screening ngembangake ADA sing diakibatake perawatan sawise ngalih menyang perawatan PRX-102.

Ukuran asil sinau nuduhake yen konsentrasi plasma lyso Gb3 tetep stabil sajrone sinau kanthi owah-owahan rata-rata (± SE) 3.01 nM (0.94) saka garis dasar (19.36 nM ± 3.35) nganti Minggu 52 (22.23 ± 3.60 nM). Nilai eGFR absolut rata-rata stabil sajrone periode perawatan 52 minggu, kanthi owah-owahan rata-rata saka garis dasar 1.27 mL / min / 1.73 m2 (1.39). Rata-rata (SE) kemiringan eGFR, ing pungkasan panaliten, kanggo populasi sakabèhé, yaiku 2.92 (1.05) mL / min / 1.73m2 / taun sing nuduhake stabilitas.

"Kita seneng ngumumake asil pungkasan saka uji klinis BRIGHT Phase III lan ngucapake matur nuwun marang peneliti sinau, pasien penyakit Fabry, lan kulawargane sing nyediakake wektu lan upaya kanggo riset penting iki," ujare Giacomo Chiesi, kepala Chiesi. Penyakit Langka Global. "Adhedhasar data kasebut lan studi klinis tambahan, kita yakin PRX-102 bisa dadi pilihan perawatan anyar sing penting kanggo pasien sing saiki nampa infus ERT saben rong minggu, lan kita ngarep-arep bisa maju kerja kita ing saindenging jagad kanggo entuk persetujuan peraturan. kanthi cepet lan nyedhiyakake akses menyang komunitas penyakit Fabry.

Berita sing gegandhengan

About penulis

editor

Pemimpin editor kanggo eTurboNew yaiku Linda Hohnholz. Dheweke adhedhasar ing HQ eTN ing Honolulu, Hawaii.

langganan
Menehi saran saka
tamu
0 komentar
Umpan Balik Inline
Ndeleng kabeh komentar
0
Bakal seneng pikirane, mangga komentar.x
()
x
Share to...