Ing kuartal kaping pindho taun 2021, FDA menehi tinjauan prioritas kanggo NDA CTI kanggo pasien myelofibrosis kanthi tanggal PDUFA tanggal 30 November 2021. Sajrone diskusi label produk, FDA njaluk data klinis tambahan, sing dikirim menyang agensi kasebut. tanggal 24 November 2021. Sadurungé dina iki, FDA ngandhani Perusahaan sing nganggep pengajuan data minangka "amandemen utama" kanggo NDA lan mula tanggal PDUFA wis ditambah telung sasi kanggo menehi wektu tambahan kanggo review lengkap babagan pengajuan. Ing wektu saiki, CTI ora ngerti apa wae kekurangan utama ing aplikasi kasebut.
Pacritinib minangka inhibitor kinase oral novel kanthi spesifik kanggo JAK2, IRAK1 lan CSF1R, tanpa nyegah JAK1. NDA ditampa adhedhasar data saka Phase 3 PERSIST-2 lan PERSIST-1 lan uji klinis Phase 2 PAC203, kanthi fokus ing pasien trombositopenik sing abot (jumlah trombosit kurang saka 50 x 109 / L) sing didaftar ing studi kasebut. sing nampa pacritinib 200 mg kaping pindho saben dina, kalebu loro pasien naif perawatan garis ngarep lan pasien sing nandhang sangsara sadurunge karo inhibitor JAK2. Ing studi PERSIST-2, ing pasien karo trombositopenia abot sing diobati karo pacritinib 200 mg kaping pindho dina, 29% pasien ngalami pengurangan volume limpa paling sethithik 35%, dibandhingake karo 3% pasien sing nampa terapi sing paling apik. , sing kalebu ruxolitinib; 23% pasien ngalami penurunan skor gejala paling sethithik 50%, dibandhingake karo 13% pasien sing nampa terapi sing paling apik. Ing populasi sing padha sing diobati karo pacritinib, kedadeyan sing ora becik umume tingkat rendah, bisa diatur kanthi perawatan sing ndhukung, lan arang banget nyebabake mandheg. Jumlah platelet lan tingkat hemoglobin uga stabil.
Myelofibrosis yaiku kanker sumsum balung sing nyebabake pembentukan jaringan parut fibrosa lan bisa nyebabake trombositopenia lan anemia, kelemahane, lemes lan limpa lan ati sing gedhe. Ing AS ana kira-kira 21,000 pasien sing nandhang myelofibrosis, 7,000 sing duwe trombositopenia abot (ditetepake minangka jumlah trombosit kurang saka 50 x109/L). Trombositopenia sing abot digandhengake karo kaslametané sing ora apik lan beban gejala sing dhuwur lan bisa kedadeyan minangka akibat saka perkembangan penyakit utawa saka keracunan obat karo inhibitor JAK2 liyane kayata JAKAFI lan INREBIC.
APA sing kudu dijupuk saka ARTIKEL INI:
- NDA ditampa adhedhasar data saka fase 3 PERSIST-2 lan PERSIST-1 lan uji klinis Phase 2 PAC203, kanthi fokus ing pasien trombositopenik sing abot (jumlah trombosit kurang saka 50 x 109 / L) sing didaftar ing studi kasebut. sing nampa pacritinib 200 mg kaping pindho dina, kalebu loro pasien perawatan-naif garis ngarep lan pasien sing sadurunge kena pengaruh JAK2 inhibitor.
- Ing studi PERSIST-2, ing pasien karo trombositopenia abot sing diobati karo pacritinib 200 mg kaping pindho dina, 29% pasien ngalami pengurangan volume limpa paling sethithik 35%, dibandhingake karo 3% pasien sing nampa terapi sing paling apik. , sing kalebu ruxolitinib.
- Ing kuartal kaping pindho taun 2021, FDA menehi tinjauan prioritas kanggo NDA CTI kanggo pasien myelofibrosis kanthi tanggal PDUFA tanggal 30 November 2021.
