REGENXBIO Inc. ngumumake data interim positif tambahan saka uji coba Fase II ALTITUDE™ saka RGX-314 kanggo perawatan retinopati diabetik (DR) tanpa edema makula diabetes (CI-DME) sing melu pusat nggunakake pangiriman suprachoroidal ing kantor. Data kasebut ditampilake ing konferensi Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 dening Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Assistant Professor of Ophthalmology, Thomas Jefferson University. RGX-314 lagi diselidiki minangka potensial therapy gen siji-wektu kanggo perawatan saka udan degenerasi macular related umur lan DR.
Desain Pasinaon lan Update Keamanan saka Tahap II Uji Coba ALTITUDE RGX-314 kanggo Perawatan DR Nggunakake Suprachoroidal Delivery
ALTITUDE minangka uji coba multi-pusat, open-label, acak, dikontrol eskalasi dosis sing ngevaluasi khasiat, safety lan toleransi pangiriman suprachoroidal RGX-314 nggunakake SCS Microinjector® ing pasien kanthi diagnosis DR saka diabetes nonproliferatif sing cukup abot utawa abot. retinopathy (NPDR) utawa retinopati diabetik proliferatif ringan (PDR). Rong puluh pasien ing Cohort 1 diacak kanggo nampa RGX-314 ing tingkat dosis 2.5 × 1011 salinan genomik saben mripat (GC / mata) versus kontrol observasi ing rasio 3: 1. Kohort 2 bakal kalebu 20 pasien kanthi acak kanggo nampa RGX-314 kanthi tingkat dosis tambah 5 × 1011 GC / mripat lawan kontrol observasional kanthi rasio 3: 1. Kohort 3 dirancang kanggo ngevaluasi RGX-314 ing tingkat dosis sing padha karo Kohort 2 ing pasien 20 sing netralake antibodi (NAb) positif. Enrollment lagi ditindakake ing Kohorts 2 lan 3. Pasien ing uji coba iki ora nampa terapi kortikosteroid suppressive imun prophylactic sadurunge utawa sawise administrasi RGX-314.
Ing tanggal 18 Januari 2022, RGX-314 kacarita bisa ditoleransi kanthi apik ing Kohort 1. Rong efek samping sing serius dilaporake ing rong pasien, loro-lorone ora dianggep ana hubungane karo obat. Antarane pasien ing Kohort 1 dosis RGX-314, ora ana inflamasi intraokular sing diamati. Kaya sing dilaporake sadurunge, siji pasien ngalami episkleritis entheng sing diatasi kanthi kortikosteroid topikal. Pangobatan okular umum sing kedadeyan kedadeyan ing mripat sinau nganti nem sasi ora dianggep obat-obatan lan umume entheng. Iki kalebu pendarahan conjunctival lan hiperemia konjungtiva.
Ringkesan Data kanggo Kohort 1 ing Enem Sasi
Ing enem sasi, saka 15 pasien sing diobati karo RGX-314 ing Kohort 1, pitung pasien (47%) nuduhake peningkatan rong langkah utawa luwih saka awal ing Pengobatan Awal Retinopati Diabetik Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS), titik pungkasan utama sinau, dibandhingake karo nol saka limang pasien (0%) ing klompok kontrol observasional. Siji pasien (7%) dosis karo RGX-314 terus nuduhake perbaikan papat langkah. Persentase pasien Cohort 1 dosis karo RGX-314 sing entuk paling ora rong langkah perbaikan ing nem sasi ing RGX-314 mata sing diobati (47%) mundhak saka asil telung sasi sing dilaporake sadurunge (33%). Peningkatan 2-langkah ing DRSS wis ditampa minangka titik pungkasan sing penting dening FDA kanggo uji klinis DR.
Ing pitung pasien sing duwe NPDR (tingkat keruwetan DR 47-53) ing awal, 57% pasien nuduhake peningkatan rong langkah utawa luwih saka DRSS awal ing nem sasi sawise administrasi RGX-314. Ing wolung pasien sing duwe PDR (tingkat keruwetan DR ≥ 61) ing awal, 38% pasien nuduhake peningkatan rong langkah utawa luwih ing nem sasi sawise administrasi RGX-314.
Ing enem sasi sawise administrasi RGX-314, pasien Cohort 1 nuduhake owah-owahan rata-rata stabil ing BCVA saka +0.3 huruf dibandhingake karo garis dasar, nalika limang pasien ing lengen kontrol observasi nuduhake owah-owahan rata-rata stabil ing BCVA saka -2.0 huruf dibandhingake karo garis dasar.
