Sionna Therapeutics dina iki ngumumake peluncuran resmi perusahaan kasebut lan nutup pendanaan Seri B $ 111 yuta. Babak kasebut dipimpin dening OrbiMed kanthi partisipasi saka dana sing disaranake dening T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., Anak perusahaan QIA, dana kekayaan negara Qatar, lan investor sadurunge kalebu RA Capital, TPG. The Rise Fund, Atlas Venture, lan Cystic Fibrosis Foundation. Sionna wis ngunggahake kira-kira $ 150 yuta nganti saiki.
Sionna ngembangake pipa molekul cilik kelas kapisan sing dirancang kanggo mulihake fungsi protein regulator konduktansi transmembrane cystic fibrosis (CFTR) sing rusak ing CF, kanthi nyetabilake domain pengikat nukleotida pertama CFTR (NBD1). Penyebab utama CF yaiku mutasi genetik ΔF508 sing mengaruhi stabilitas NBD1 lan fungsi CFTR.
Ing model CF in vitro prediksi klinis, molekul cilik sing ditargetake NBD1 Sionna, kanthi kombinasi modulator pelengkap liyane, wis nuduhake potensial kanggo normalake lempitan, mateng, lan stabilitas protein CFTR sing kena pengaruh mutasi genetik ΔF508. Iki ngidini perdagangan CFTR sing tepat menyang lumahing sel lan regulasi normal aliran ion lan banyu. Kanthi mulihake fungsi CFTR kanthi lengkap kanggo pasien kanthi mutasi genetik ΔF508 menyang tingkat sing katon ing sel wong tanpa CF, saluran pipa Sionna duweni potensi kanggo menehi khasiat paling apik ing kelas lan entuk manfaat klinis sing optimal kanggo wong sing duwe CF.
"NBD1 minangka target sing kondhang lan diteliti, nanging wis dianggep ora bisa ditindakake nganti saiki. Adhedhasar upaya fokus lan kemajuan terus ing NBD1, kita ndeleng potensial kanggo normalake fungsi CFTR ing mayoritas wong sing duwe CF, "ujare Mike Cloonan, Presiden lan Kepala Eksekutif Sionna Therapeutics. "Misi kita ing Sionna yaiku ningkatake kesehatan lan kualitas urip kanthi signifikan kanggo wong sing terus nandhang akibat lan beban urip kanthi CF. Kanthi pendanaan iki, sindikat sing kuwat, lan tim sing berpengalaman lan bakat, kita bungah kanggo ngluncurake Sionna lan fokus kanggo ngembangake senyawa pisanan saka pipa sing dibedakake menyang klinik.
CF minangka penyakit genetis sing serius lan bisa fatal sing disebabake dening mutasi gen CFTR sing ndadékaké akumulasi lendir ing paru-paru lan saluran napas, gangguan fungsi pankreas lan disfungsi organ liyane sing bisa nyebabake pengaruh sing signifikan lan asring banget kanggo kesehatan lan urip. pangarep-arep. Ana luwih saka 100,000 wong sing manggon karo CF ing saindhenging donya, ii, kira-kira 90 persen sing duwe mutasi genetik ΔF508 sing dumadi ing domain NBD1 CFTR. Mutasi iki nyebabake NBD1 mbukak ing suhu awak lan ngrusak fungsi CFTR. Sanajan kasedhiya perawatan sing saiki disetujoni lan kemajuan sing signifikan ing target liyane ing CFTR, umume wong sing duwe ΔF508 ora entuk fungsi CFTR lengkap. NBD1 penting kanggo normalake fungsi CFTR lan produksi lendir sing sehat lan bebas ing saluran napas, sistem pencernaan, lan organ liyane.
APA sing kudu dijupuk saka ARTIKEL INI:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
